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Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus (ICONIC): a randomised phase 2 study

Langue :

Par : Emmanuel Gonzales, Winita Hardikar, Michael Stormon, Alastair Baker, Loreto Hierro, Dorota Gliwicz, Florence Lacaille, Alain Lachaux, Ekkehard Sturm, Kenneth D R Setchell, Ciara Kennedy, Alejandro Dorenbaum, Jana Steinmetz, Nirav K Desai, Andrew J Wardle, Will Garner, Pamela Vig, Thomas Jaecklin, Etienne M Sokal, Emmanuel Jacquemin

Date de publication :

Résumé de l'article :

Le syndrome d’Alagille est une maladie génétique rare caractérisée par une cholestase sévère et des démangeaisons. Dans cette étude, les chercheurs ont évalué l’efficacité et l’innocuité d’un médicament appelé maralixibat chez des enfants atteints du syndrome d’Alagille. Le maralixibat est un inhibiteur du transport des acides biliaires qui empêche la recirculation des acides biliaires dans le corps. Les résultats ont montré que le maralixibat a permis une réduction significative des niveaux de bile acid sérique et une amélioration des démangeaisons chez les participants. Ces améliorations ont été maintenues pendant une longue période de traitement. Le maralixibat pourrait donc représenter une nouvelle approche de traitement pour la cholestase chronique dans le syndrome d’Alagille.

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