Plan national maladies rares 2
Communiqué de presse du 28 février 2011
« Les associations entendent participer à la concrétisation du second Plan National Maladies Rares »
Lundi 28 février 2011 – Après des mois d’attente, le second Plan National Maladies Rares vient enfin d’être annoncé par les Ministères de la Santé et de la Recherche. Rappelons que ce Plan concerne la santé de 3 millions de Français touchés par une maladie rare. Estimées entre 6 et 8000, les maladies rares sont pour la plupart graves, chroniques, évolutives, invalidantes et mortelles et frappent en majorité les enfants. Au regard de cet enjeu de santé publique, ce second Plan est en demi teinte. »
Communiqué téléchargeable dans l’espace presse du site de l’Alliance
Mesures phares
Le Plan national maladies rares 2 s’articule autour de 3 axes :
Axe A : Améliorer la qualité de la prise en charge du patient
Axe B Développer la recherche sur les maladies rares (MR)
Axe C : Amplifier les coopérations européennes et internationales
Axe A : Améliorer la qualité de la prise en charge du patient
a- Les filières
Ces filières organiseront l’animation et la coordination des centres de référence et centres de compétences, des plateaux techniques identifiés d’imagerie ou d’explorations fonctionnelles ou de toute autre structure intervenant dans la prise en charge des maladies rares sur la base des 18 groupes de maladies décrits dans Orphanet.
b- Information du centre de référence vers le médecin
L’échange d’informations doit être systématisé entre le médecin du centre de référence et le médecin traitant plus particulièrement quand le premier établit le protocole initial et le second prolonge l’ALD.
c- Développer les liens entre les acteurs de la prise en charge et l’accompagnement
– Favoriser une organisation sanitaire sociale et médico-sociale intégrée permettant de mieux coordonner les parcours de soins et de vie, notamment dans les situations les plus complexes
– Améliorer et diffuser les connaissances sur les conséquences des maladies rares en termes de handicap et de retentissement sur la scolarité et la qualité de vie des personnes
d- Les plateformes de laboratoire de diagnostic approfondi
En interaction avec les filières, il est nécessaire de mieux structurer la biologie experte, pour en améliorer la cohérence avec la clinique
e- Développer les PNDS, protocoles nationaux de diagnostic et de soins
– Etablir un programme priorisé d’élaboration de PNDS
– Accélérer la production des protocoles nationaux de diagnostic et de soins
L’action vise à définir une méthodologie d’élaboration des PNDS simplifiée pour en accélérer la production
– Les plateformes nationales de laboratoires de diagnostic approfondi dédiés aux maladies rares ont en outre en charge l’élaboration d’arbres décisionnels décrivant pour chacune des maladies rares ,et dans toutes les situations, les examens à mettre en œuvre pour parvenir au diagnostic biologique
f- Assurer la qualité et le financement des activités des Centres des Référence (CR)
Un enjeu majeur réside dans l’égalité d’accès territorial et dans la couverture d’un maximum de pathologies par au moins un centre de référence. La simplification d’un système reposant jusqu’alors sur un empilement empirique de centres dont les champs d’action se chevauchent était également recherchée.
Evaluation et labellisation : simplifier d’une part le dispositif d’évaluation des centres de référence et revoir leurs modalités de labellisation, en les replaçant dans le contexte de chacune des filières au niveau national. Revoir les périmètres des centres de référence.
Financement des activités complexes : la prise en charge des patients atteints de maladie rare nécessite des activités complexes et multidisciplinaires. Or la cotation actuelle des actes, malgré les évolutions récentes comme les indices de sévérité, rend insuffisamment compte de cet aspect.
g- Information et formation des professionnels de santé
L’action vise à inciter le développement de la formation continue pour les professionnels de santé impliqués dans la prise en charge de maladies rares.
h- Répondre aux carences du PNMR1 en matière d’épidémiologie
– La banque nationale de données maladies rares : structurer et financer une banque nationale de données cliniques et sans doute à terme biologiques et thérapeutiques sur les maladies rares (BNDMR) à partir des données recueillies dans les centres de référence et de compétences, et à partir des registres de maladies.
i- La prise en charge médicamenteuse
L’article 56 de la Loi de Financement de la Sécurité Sociale pour 2007, codifié à l’article L.162-17-2-1 du code de la sécurité sociale, a été introduit pour permettre leur prise en charge par l’assurance maladie.
L’élaboration d’un programme priorisé d’instruction des demandes de prise en charge des dispositifs et médicaments hors AMM et des produits non remboursés après consultation des filières maladies rares, permettra de dresser une liste des produits susceptibles d’être pris en charge dans le cadre de l’article 56.
– Augmenter le délai de 6 mois à un an pour des médicaments utilisés dans le cadre de la prise en charge thérapeutique de patients atteints de maladies rares et d’organiser un dispositif de veille des arrêts de commercialisation de ces produits.
– Améliorer la connaissance sur l’utilisation des médicaments spécifiques
– recenser les utilisations hors AMM et organiser le recueil des données
– sécuriser les conditions de prescription des médicaments, dans le champ des maladies rares, administrés à des patients hospitalisés
AXE B Développer la recherche sur les maladies rares
Créer une fondation « Maladies Rares » pour améliorer les connaissances et accélérer le développement des thérapies
Assurer à la recherche sur les maladies rares un financement minimum et développer les outils nécessaires à l’utilisation des échantillons biologiques, du séquençage à haut débit
Promouvoir le développement des essais thérapeutiques
Favoriser la recherche clinique et translationnelle
Axe C : Amplifier les coopérations européennes et internationales
Partager l’expertise via les réseaux européens de référence
Améliorer la capacité de mise en œuvre d’essais cliniques multinationaux
En évaluant le dispositif ECRIN (European Clinical Research Infrastructures Network) pour tendre vers une optimisation, en mutualisant et en standardisant les tests diagnostics
Structurer les coopérations européennes et internationales
En sécurisant la collecte et le maintien des collections d’échantillons biologiques, en accompagnant les centres de référence dans leurs recherches et en contribuant au financement et à la pérennisation du projet E-rare.
Dimension régionale
L’annexe du PNMR consacrée au suivi précise que l’ARS (Agence Régionale de Santé) veillera à :
– identifier un interlocuteur, notamment pour le chef de projet opérationnel, de façon à garantir la qualité des échanges avec le niveau national, sur la mise en place des différentes actions, le suivi des objectifs assignés aux structures, la coordination entre les secteurs sanitaire et médico-social ;
– apporter une réponse rapide et adaptée aux éventuelles difficultés liées à la mise en œuvre de ces actions sur le terrain, notamment sur les questions de prise en charge financière des soins où les relations avec le réseau des caisses primaires d’assurance maladie est primordial ;
– faciliter les échanges avec les centres de référence et les centres de compétences ou les autres professionnels de santé concernés
Pilotage et suivi du Plan
Le Comité de suivi et de prospective
Ce comité aura un rôle majeur d’aide à la décision stratégique. Il mettra en œuvre les mesures du plan et proposera, en cours d’exécution du plan, des évolutions si cela est nécessaire. Loin d’être figées, les actions pourront évoluer, ce qui nécessite qu’il soit rendu compte précisément de leur suivi à une instance ayant la possibilité de décider de telles évolutions.
L’Alliance sera membre du Comité et participera aux divers groupes de travail qui seront mis en place. La mise en œuvre des actions du plan et la réalisation des objectifs reposent largement sur la mobilisation des acteurs du comité pour aboutir à des résultats concrets. L’Alliance y sera très active.
Financement
Vous trouverez dans le document ci-dessous une synthèse du Plan non exhaustive détaillant les mesures évoquées ci-dessus et incluant nos attentes et nos commentaires.
Synthèse PNMR2
Vous pouvez aussi télécharger :
– la version intégrale du Plan
– le dispositif de suivi du Plan
– le financement du Plan