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Natural history of liver disease in a large international cohort of children with Alagille syndrome: Results from the GALA study

Langue :

Par : American Association for the Study of Liver Diseases

Date de publication :

Résumé de l'article :

CONTEXTE ET OBJECTIFS : Le syndrome d’Alagille (ALGS) est un trouble multisystémique caractérisé par une cholestase. Les données disponibles sur les résultats sont principalement issues de centres tertiaires et les données du monde réel font défaut. Cette étude visait à élucider l’évolution naturelle de la maladie du foie dans une cohorte internationale contemporaine d’enfants atteints d’ALGS. / APPROCHE ET RÉSULTATS : Il s’agissait d’une étude rétrospective multicentrique portant sur des enfants atteints d’un diagnostic clinique et/ou génétique confirmé d’ALGS, nés entre janvier 1997 et août 2019. Les taux de survie du foie natif (SFN) et de survie sans événement ont été évalués. Des modèles de Cox ont été construits pour identifier les prédicteurs biochimiques précoces de l’hypertension portale cliniquement évidente (HCE) et du SFN. Au total, 1433 enfants (57% de sexe masculin) provenant de 67 centres de 29 pays ont été inclus. Les taux de SFN à 10 et 18 ans étaient de 54,4% et 40,3%. À 10 et 18 ans, 51,5% et 66,0% des enfants atteints d’ALGS ont connu ≥1 événement hépatique indésirable (HCE, transplantation ou décès). Les enfants (>6 et ≤12 mois) ayant des taux médians de bilirubine totale (BT) compris entre ≥5,0 et <10,0 mg/dl présentaient un risque accru de 4,1 fois (intervalle de confiance à 95% [IC], 1,6-10,8), et ceux ≥10,0 mg/dl présentaient un risque accru de 8,0 fois (IC à 95%, 3,4-18,4) de développer une HCE par rapport à ceux <5,0 mg/dl. Les taux médians de BT entre ≥5,0 et 10,0 mg/dl étaient associés à un risque accru de transplantation de 4,8 (IC à 95%, 2,4-9,7) et de 15,6 (IC à 95%, 8,7-28,2) par rapport à ceux <5,0 mg/dl. Les taux médians de BT <5,0 mg/dl étaient associés à des taux plus élevés de SFN par rapport à ≥5,0 mg/dl, avec 79% atteignant l'âge adulte avec le foie natif (p < 0,001). CONCLUSIONS : Dans cette grande cohorte internationale d'ALGS, seuls 40,3% des enfants atteignent l'âge adulte avec leur foie natif. Une BT <5,0 mg/dl entre 6 et 12 mois est associée à de meilleurs résultats hépatiques. Ces seuils fournissent aux cliniciens un outil objectif pour les aider dans la prise de décision clinique et dans l'évaluation des thérapies.

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