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Functional rescue of an ABCB11 mutant by ivacaftor: A new targeted pharmacotherapy approach in bile salt export pump deficiency

PFIC 2

Langue :

Par : Elodie Mareux, Martine Lapalus, Rachida Amzal, Marion Almes, Tounsia Aït-Slimane, Jean-Louis Delaunay, Pauline Adnot, Mauricette Collado-Hilly, Anne Davit-Spraul, Thomas Falguières, Isabelle Callebaut, Emmanuel Gonzales, Emmanuel Jacquemin

Date de publication :

Résumé de l'article :

Cette étude in vitro a examiné l’effet de l’ivacaftor, un médicament approuvé pour la fibrose kystique, sur une mutation de la pompe d’exportation biliaire des sels biliaires (BSEP) responsable de la cholestase hépatocellulaire familiale progressive de type 2 (PFIC2). Les résultats ont montré que l’ivacaftor a augmenté l’activité de transport des acides biliaires chez les cellules exprimant la mutation BSEP, suggérant un potentiel bénéfique de ce médicament pour les patients atteints de PFIC2. Ces données pourraient ouvrir de nouvelles perspectives de traitement pour cette maladie cholestatique.

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